Messa a punto di sistemi industriali di produzione e purifica di vettori per terapia genica (ENHAPUR)

 

 

L’obiettivo del progetto Enhapur è sviluppare processi di produzione e purifica intensificati e adattabili alla scala industriale per i vettori virali AAV e LV, che consentano anche un abbattimento dei costi di produzione e di commercializzazione dei prodotti e medicinali innovativi per la terapia genica e cellulare da essi derivanti.

 

Avviso “Riposizionamento Competitivo RSI” a valere sul Programma FESR 2021-2027 di cui alla Det. n. G18823 del 28/12/2022 e concesso con la Det. n. G15206 del 16/11/2023 CUP F89J23001070007 e con COR 16201430

PROGETTO ENHAPUR

Messa a punto di sistemi industriali di produzione e purifica di vettori per terapia genica

I vettori virali derivati da Virus Adenoassociati (AAV) e lentivirus (LV) rappresentano la prima linea per le Terapie Avanzate; l’obiettivo del progetto Enhapur è sviluppare processi di produzione e purifica intensificati e adattabili alla scala industriale per questi vettori virali, che consentano anche un abbattimento dei costi di produzione e di commercializzazione dei prodotti e medicinali innovativi per la terapia genica e cellulare da essi derivanti.

La terapia genica basata su AAV ha riscosso negli ultimi anni un grande successo, grazie a studi clinici applicati principalmente al trattamento di malattie oculari. L’atteso successivo livello di sviluppo presuppone il targeting di organi più grandi, sia per curarne disfunzioni genetiche che per utilizzarli come bio-fattorie per la produzione di proteine terapeutiche, necessitando percio di una somministrazione per via sistemica e di dosaggi molto più elevati. I LV hanno guadagnato un enorme spazio soprattutto nel campo delle terapie cellulari, e in particolare negli ultimi anni, grazie all’avvento della tecnologia basata su CAR-T per il trattamento di alcuni tipi di tumore; la richiesta di produzione di LV per utilizzi in clinica è dunque notevolmente aumentata.

Allo stato attuale, lo standard per la produzione dei vettori virali oggetto del progetto prevede l’utilizzo di plasmidi con elementi regolatori non ottimizzati, di substrati cellulari in adesione e processi di purifica a bassa resa, rivelatisi comunque sufficienti per raggiungere risultati clinici entusiasmanti e molto promettenti in termini di “prova di concetto” per ulteriori sviluppi e nuovi utilizzi.

I risultati attesi per il progetto Enhapur sono la messa a punto e il perfezionamento di processi di produzione e purifica dei due vettori virali adattabili alla scala industriale, mediante l’ottimizzazione di parametri critici relativi al DNA plasmidico e a substrati cellulari clonali che crescano in sospensione ad alta densità, capaci quindi di un’alta produttività volumetrica; processi miranti alla più alta resa possibile, ma che mediante una efficace rimozione dei contaminanti e detriti cellulari in fase di purifica garantiscano sempre un profilo di purezza e attributi critici di qualità sul prodotto finale che soddisfi le richieste degli enti regolatori per l’utilizzo in clinica.

ReiThera è un’azienda biotecnologica e una CDMO (Contract Development Manufacturing Organization) con una consolidata esperienza nello sviluppo di processi scalabili per la manifattura e traslazione clinica di vettori virali per vaccini genetici e per prodotti biofarmaceutici per terapie avanzate. Possiede dunque sia la struttura, in termini di strumentazione all’avanguardia, sia l’esperienza dei team coinvolti, per realizzare con elevata probabilità di successo le finalità del progetto Enhapur.

L’importo del contributo concesso è pari a 423.089,68 €

 

 

Messa a punto di sistemi industriali di produzione e purifica di vettori per terapia genica (ENHAPUR)

 

 

L’obiettivo del progetto Enhapur è sviluppare processi di produzione e purifica intensificati e adattabili alla scala industriale per i vettori virali AAV e LV, che consentano anche un abbattimento dei costi di produzione e di commercializzazione dei prodotti e medicinali innovativi per la terapia genica e cellulare da essi derivanti.

 

Avviso “Riposizionamento Competitivo RSI” a valere sul Programma FESR 2021-2027 di cui alla Det. n. G18823 del 28/12/2022 e concesso con la Det. n. G15206 del 16/11/2023 CUP F89J23001070007 e con COR 16201430

PROGETTO ENHAPUR

Messa a punto di sistemi industriali di produzione e purifica di vettori per terapia genica

I vettori virali derivati da Virus Adenoassociati (AAV) e lentivirus (LV) rappresentano la prima linea per le Terapie Avanzate; l’obiettivo del progetto Enhapur è sviluppare processi di produzione e purifica intensificati e adattabili alla scala industriale per questi vettori virali, che consentano anche un abbattimento dei costi di produzione e di commercializzazione dei prodotti e medicinali innovativi per la terapia genica e cellulare da essi derivanti.

La terapia genica basata su AAV ha riscosso negli ultimi anni un grande successo, grazie a studi clinici applicati principalmente al trattamento di malattie oculari. L’atteso successivo livello di sviluppo presuppone il targeting di organi più grandi, sia per curarne disfunzioni genetiche che per utilizzarli come bio-fattorie per la produzione di proteine terapeutiche, necessitando percio di una somministrazione per via sistemica e di dosaggi molto più elevati. I LV hanno guadagnato un enorme spazio soprattutto nel campo delle terapie cellulari, e in particolare negli ultimi anni, grazie all’avvento della tecnologia basata su CAR-T per il trattamento di alcuni tipi di tumore; la richiesta di produzione di LV per utilizzi in clinica è dunque notevolmente aumentata.

Allo stato attuale, lo standard per la produzione dei vettori virali oggetto del progetto prevede l’utilizzo di plasmidi con elementi regolatori non ottimizzati, di substrati cellulari in adesione e processi di purifica a bassa resa, rivelatisi comunque sufficienti per raggiungere risultati clinici entusiasmanti e molto promettenti in termini di “prova di concetto” per ulteriori sviluppi e nuovi utilizzi.

I risultati attesi per il progetto Enhapur sono la messa a punto e il perfezionamento di processi di produzione e purifica dei due vettori virali adattabili alla scala industriale, mediante l’ottimizzazione di parametri critici relativi al DNA plasmidico e a substrati cellulari clonali che crescano in sospensione ad alta densità, capaci quindi di un’alta produttività volumetrica; processi miranti alla più alta resa possibile, ma che mediante una efficace rimozione dei contaminanti e detriti cellulari in fase di purifica garantiscano sempre un profilo di purezza e attributi critici di qualità sul prodotto finale che soddisfi le richieste degli enti regolatori per l’utilizzo in clinica.

ReiThera è un’azienda biotecnologica e una CDMO (Contract Development Manufacturing Organization) con una consolidata esperienza nello sviluppo di processi scalabili per la manifattura e traslazione clinica di vettori virali per vaccini genetici e per prodotti biofarmaceutici per terapie avanzate. Possiede dunque sia la struttura, in termini di strumentazione all’avanguardia, sia l’esperienza dei team coinvolti, per realizzare con elevata probabilità di successo le finalità del progetto Enhapur.

L’importo del contributo concesso è pari a 423.089,68 €